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半数重症肌无力在人生黄金年龄首次发病

编辑:若初 浏览次数:197 发表日期:2021-09-29 【收藏】
来源:健康时报网

“在中国,绝大多数重症肌无力者均在接受药物治疗,但仍有部分患者因药物疗效、耐受性或使用禁忌等问题无法充分有效地控制病情;此外还有10%-20%难治型患者、15%-20%可能发展为危象的患者,成为临床治疗的重要挑战。”9月23日-25日在中华医学会、中华医学会神经病学分会主办的中华医学会第二十四次全国神经病学学术会议上,中南大学湘雅医院神经内科主任医师、神经免疫与神经肌病亚专科主任杨欢教授在现场分享。

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作为神经免疫性疾病中的罕见疾病,重症肌无力因病程长、难治疗、多复发受到临床专家关注。早在2018年,重症肌无力已被纳入国家五部委联合发布的《第一批罕见病目录》。在我国,重症肌无力的发病率约为0.68/10万人年,女性发病率高于男性,且以青壮年为主,许多患者首次发病多见于黄金年龄,四分之一的患者在19岁之前首次出现症状,一半以上患者在30岁前出现症状。

“当前,重症肌无力最常见的治疗方案是以胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除为主。尽管这些经典方案提供了不少治疗选择,重症肌无力治疗依然存在一定局限性。”

杨欢教授指出,“近年来,基于重症肌无力免疫发病机制的治疗新靶点不断涌现,其中值得关注的是新靶点FcRn,FcRn拮抗剂可能成为一种新疗法,显著减低病理性IgG水平,用于治疗IgG介导的自身免疫疾病。”

杨欢教授指出,FcRn拮抗剂有望成为近30余年来重症肌无力创新性药物的新突破。今年6月,国际权威医学期刊《柳叶刀·神经病学》发表了一项新型FcRn拮抗剂efgartigimod用于成人全身型重症肌无力的关键性III期ADAPT临床研究,结果显示,其治疗成人全身型重症肌无力具有良好的疗效和安全性,可以为全身型重症肌无力患者带来具有临床意义的力量和生活质量指标的改善。

(责任编辑:孙欢)


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