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征集签名|联合呼吁重症肌无力纳入“他克莫司”说明书适应症

编辑:若初 浏览次数:92 发表日期:2020-08-27 【收藏】
来源:爱力重症肌无力关爱中心


广大重症肌无力病友及家属:


近年来,“他克莫司”已逐渐成为重症肌无力治疗的一线用药,为减轻病友们服用他克莫司的经济负担,爱力关爱中心一直通过各种方法在努力,但只能临时性减缓病友们的经济压力,无法根本解决问题。我们希望,“他克莫司”能够纳入重症肌无力的门诊医保,让广大病友获得用药保障,获得稳定治疗。


由于他克莫司的原研药:他克莫司胶囊(商品名:普乐可复)的“重症肌无力”适应症在国内尚未批准,医生无法正常开具处方,更无法通过医保报销。因此,爱力一直努力支持协助“他克莫司胶囊”重症肌无力适应症在国内申报,盼望在国内尽快批准,尽早进入医保目录。2018年,3次向药品评审中心提交建议信,但至今未尚未获批。


经了解,2020年底,他克莫司胶囊(商品名:普乐可复)拟再次申请增加重症肌无力适应症,在此呼吁广大病友积极参与,联合签署患者需求联名信,以支持重症肌无力适应症在国内尽早获批!


让我们共同努力,一起争取改善我们的困境!


本建议信连同签名将于9月中旬向国家药品审评中心递交,请病友们广泛转发,共同呼吁发声。


北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心

2020年8月27日  


联合签名

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关于将可治疗罕见病“重症肌无力”纳入免疫抑制剂-他克莫司适应症的建议信


尊敬的药品审评中心各位领导、专家、老师:


首先,代表全国的重症肌无力患者诚挚地感谢您百忙中亲阅此信!

我们是国内重症肌无力患者或家属发起的自助互助社会组织,我们代表中国广大的重症肌无力患者家庭给您写信,呼吁国家食品药品监督管理总局药品审评中心加快重症肌无力临床治疗药物的审评审批,减免临床要求并给予有条件批准,已保证重症肌无力患者实现有药可医的愿望。


重症肌无力(英文名 Myasthenia gravis,简称MG)是一种罕见、慢性神经系统自身免疫性疾病,任何人可能后天发病。特点是全身骨骼肌无力和易疲劳性,患者轻则眼睑下垂,复视或斜视,眼球转动不灵活;重则四肢无力,全身疲倦,呼吸气短,颈软头倾,吞咽困难,饮水反呛,咀嚼乏力,语言构音不清,生活不能自理,使患者丧失劳动力。严重的会引起呼吸困难,危及生命、导致窒息死亡。


幸运的是,重症肌无力病情可逆,可以治疗,是20%的可治疗罕见病病种之一。即使危象,只要及时抢救和正规治疗可以再次康复,危象还可通过药物治疗预防。理论上,大部分患者经系统治疗病情可趋于稳定,回归正常的社会生活,为社会发展贡献力量。


重症肌无力年发病率约为7.4/100万,患病率1/5000,全中国可能有65万患者。90年代前,重症肌无力致死率高达30%,随免疫治疗的发展,使该病的预后大大改善,死亡率已降至5%以下。


但是,由于发病过程的严重性,致残性及慢性病的长期治疗以及医疗资源不匹配,治疗药物未纳入医保,现实中患者群体显示的生存质量极其低下,每年都有病友因绝望而自杀。《2014中国重症肌无力患者群体生存状况调研报告》显示,36.68%的成年患者和8%的儿童患者发生过危象,80%患者因家庭失去经济来源,缺乏正规系统治疗,近40%的患者长期无法自理,89%的患者等待康复。


目前,国内外对于重症肌无力的治疗方案,首选激素加免疫抑制剂联合治疗。而免疫抑制剂对稳定患者病情、减少激素依赖的严重副作用、降低复发和危象率起到重要作用。并有效减少因危象抢救花费的医疗资源。然而在我国,免疫抑制剂中仅有70年代上市的硫唑嘌呤获批了重症肌无力的适应症。临床急需更加安全有效的治疗重症肌无力的免疫抑制剂。


他克莫司作为近年来新兴的免疫抑制剂,在日本已获批重症肌无力适应症,并有超过10年临床使用经验,在重症肌无力临床治疗上不论是对于未经激素治疗,或对于经包括激素在内单/多种免疫抑制剂治疗的难治性重症肌无力均显示了非常好的效果,副作用较硫唑嘌呤、环孢素更小,起效时间只需2-4周,作用强度是环孢素的20倍,对激素依赖型的难治性重症肌无力尤其有效,对糖皮质激素使用效果不佳、病情反复的患者,使用后病情可趋于稳定。


他克莫司对重症肌无力的临床疗效受到国际广泛认可。他克莫司治疗已被欧洲(2010年欧洲《自身免疫性神经肌肉传导障碍性疾病的治疗指南》2)、日本(2014年日本《重症肌无力诊疗指南》3)、中国(2015年《 中国重症肌无力诊断和治疗指南》4)的重症肌无力诊疗指南推荐作为有效的治疗选择,作为重症肌无力治疗的一线药物。


他克莫司的说明书中,仅以“等自身免疫性疾病”概述,从而导致重症肌无力患者用药的系列问题:1)因药品缺乏明确适应症,大部分医生无法在临床中开具用药处方,患者得不到合理有效的免疫治疗;2)他克莫司的药品虽已纳入医保报销名录,肾病患者可以报销,但重症肌无力患者却得不到报销,每月药费约为1500-4000元/月,承担了巨大的经济压力。3)因经济压力,病人只能私自从可报销病种患者的手中购买医保套现药物,暗箱行为严重破坏了现行医保制度。4)爱力关爱中心寻求社会企业药品援助的工作受到制约,无法大面积开展,大部分偏远贫困地区患者得不到任何救助。


2018年5月11日国家卫生健康委员会等5部门联合制定并公布了《第一批罕见病目录》,全身型重症肌无力位于公布的121个名单里的第32位。“罕见病”作为当今国际最为重要的公共健康议题之一,FDA曾在2012年发布的《安全与创新法案》(FDASIA)和2016年发布的《21世纪治愈法案》中,均包含了对罕见病监管审查过程需要更加灵活的要求,更强调要听取患者和护理人员的意见以及利用患者和护理人员的意见评估治疗效果的重要性。


我们也欣喜地看到,2017年10月8日中共中央办公厅、国务院办公厅颁布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新意见》,意见指出“支持罕见病治疗药物的研发。加快用于治疗罕见病药物的审评审批,对境外已批准上市的罕见病药物可有条件批准上市。”为患者群体带来了好好活下去的新的希望。


据《2018年中国重症肌无力患者生存状况调研报告-中美比较的视角》中,我们看到,美国患者免疫抑制剂治疗达到42%,中国仅为31.7%。患者生活质量(MG-QOL)评分中,美国男性患者为30.73,中国男性患者为50.65;美国女性患者为40.88,中国女性为55.53(最差)。无法保障稳定足量治疗,是患者生存质量低下的主要因素。


我们诚挚期待在各注册管理环节都将罕见病用药作为优先、重要等级得到体现,对于罕见病药物予以加快审评审批、减免临床要求、并给予有条件批准等保证加快罕见病药品上市。作为可治疗罕见病,重症肌无力病友群体也联合其他罕见病组织共同提交了“关于在《药品注册管理办法》中加强关注和重视罕见病议题的建议函”,多次向医保部门提交将重症肌无力纳入门诊医保的建议信,迫切希望可治疗罕见病的相关药物问题能够率先得到相关部门的重视和解决。


在此,我们代表广大重症肌无力患者群体恳请国家食品药品监督管理总局药品审评中心,鼓励重症肌无力的药物开发,对国外以批准用于重症肌无力的药物有条件批准,以保证重症肌无力这一可治疗罕见病的中国患者能够早日用上合适的药物,实现“病者有其药”的中国梦!


此致

敬礼!

北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心

二零二零年八月二十七日


联合签名

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参考文献:

[1].  中国免疫学会神经免疫分会2014年第四季度会议纪要

[2]. Skeie GO, et al. European Journal of Neurology.2010,17:893-902.

[3]. 重症肌无力诊疗指南2014.日本神经学会

[4]. 《中国重症肌无力诊断和治疗指南2015》.中华神经科杂志.2015,48(11):934-940. 


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