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世界上最昂贵的药—Soliris(依库珠单抗)

编辑:若初 浏览次数:4962 发表日期:2016-10-07 【收藏】
来源:网络整理

  世界上最昂贵的药是由美国Alexion公司生产的高成本罕见病药物依库珠单抗(eculizumab,商品名Soliris) 。Soliris是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤,完全阻断补体介导的血细胞破坏。

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  Alexion公司用了15年时间投入8亿美元研发出了Soliris。Soliris在临床上用于治疗两种罕见的血液疾病,包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶,每瓶含30mL的10mg/mL无菌,无防腐剂溶液。

  但此药十分的昂贵,每人每年约需要409500美元(美国),这是吉尼斯世界纪录史上最昂贵的药。而据有关媒体报道,该药在加拿大的售价更高,人均年药费高达70万元,加拿大药物价格监管机构曾于2015年采取罕有行动,要求进行聆讯,研究Soliris定价过高,超出准许价格上限。

  据有关报道称:英国大约 170 名 aHUS 患者将在第一年花费公共医疗卫生服务 5800 万欧元,而五年后治疗费用将上涨至 8200 万欧元。正是因为这一价格标签促使 NICE 在三月份发布了消极的草案指南,NICE 在指南中要求亚力兄证明 Soliris 成本的正当性。

  Alexion公司发言人欧文·阿德勒说,高价格的Soliris主要由几个因素决定,“包括为了培育此药投入进8亿美元的投资,,更是经过了长达15年的时间才研发成功。“

  欧盟委员会(EuropeanCommission,EC)2014年授予了Soliris孤儿药地位(orphan drug designation,ODD),Soliris 是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)的终端补体抑制剂类药物。

  MG 是一种罕见的、使人虚弱的神经系统疾病,是由于神经肌肉接点的抗体引起的不受控制补体激活所引起的,最终会导致全身各肌肉群发生严重的衰弱。

  Alexion 执行副总裁兼全球研发负责人 Martin Mackay 讲到,“MG 患者发生的使人衰弱的肌无力现象,可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力,这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在 MG 发病中具有举足轻重作用的终端补体通路,我们认为 eculizumab 具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”

  目前,Soliris 已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)患者的治疗,但尚未获任何国家批准用于重症肌无力(MG)。

  Soliris的成功,促使亚力兄开发其更多适应症,目前有20多个临床研究在进行,包括重症肌无力适应证的开发。然而,Soliris在重症肌无力适应证开发中也遭遇了挫折。2016年6月,Alexion 治疗顽固全身性重症肌无力的药物Soliris在后期试验中中未达主要目标,病人症状未有明显改善。Alexion短暂停牌后股价下跌8.9%,报141.28美元。

  Soliris显然为重症肌无力等罕见病患者带来了希望,但作为最昂贵的药物,很少有患者能自费支付医疗费用。国外很快将其纳入医保范围,促进了其临床使用,也为原研公司带来了可观的经济效益。2009年,Alexion 销售额达2.95亿美元,2010年,销售额为5.41亿美元。而中国患者就没有这么幸运,原研公司并没有进口中国,虽然专利2014年已到期,在缺乏政府支持的情况下,中国企业也难以负担昂贵的仿制费用。而且,即使上市,中国现有的医保政策也不可能为其买单。因此我们呼吁政府改革和制定配套措施,加速孤儿药的开发,为并不罕见的罕见病患者带来生命和希望。


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