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巴托利单抗治疗全身型重症肌无力二期临床取得积极结果

编辑:若初 浏览次数:111 发表日期:2021-07-07 【收藏】
来源:和铂医药官网

和铂医药公告称,巴托利单抗(HBM9161)在中国全身型重症肌无力(「gMG」)患者中的II期概念验证性临床试验(「II期研究」)期中分析的积极研究结果。II期研究数据表明,在统计学和临床获益层面,巴托利单抗均显示出优于安慰剂的临床改善,以及良好的安全性和耐受性。巴托利单抗有望成为填补gMG患者目前治疗空白的新选择。III期临床试验预计将在2021年下半年启动。

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作为国内首个获得临床研究证据的抗FcRn疗法,II期研究所得数据显示,相对于安慰剂,巴托利单抗的疗效具有统计学意义和临床意义,以及良好的安全性和耐受性。

II期研究的数据表明,巴托利单抗可以迅速缓解中国患者的肌无力症状,且表现出良好的安全性,使巴托利单抗可能成为填补gMG患者目前治疗空白的新选择。

II期研究设计

该项多中心、双盲、安慰剂对照研究试验入组了30名随机接受巴托利单抗(10名受试者接受340毫克或11名受试者接受680毫克)或安慰剂(9名受试者)的中至重度gMG受试者,给药周期为每周一次,为期6周(双盲治疗期),之后每隔一周接受340毫克,为期6周(开放标签治疗期)。

主要疗效终点是重症肌无力日常生活(MG-ADL)量表相对于基线的改善。次要疗效终点包括定量重症肌无力(QMG)、重症肌无力复合(MGC)和重症肌无力生活质量(MG-QoL)量表相对于基线的改善。其他终点包括安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效学(PD)。

II期研究的主要研究结果

II期研究的主要研究结果包括:(i)主要终点分析显示,与安慰剂相比,340毫克及680毫克的巴托利单抗治疗均迅速起效,在第43天(最后一剂巴托利单抗后一周),MG-ADL量表分值较基线降低,巴托利单抗治疗组显示出具有临床意义及统计学意义的改善(p=0.043);(ii)与安慰剂相比,巴托利单抗在所有四个预定义的临床疗效量表的评估中均获得了快速、显著和持续的临床改善:MG-ADL、QMG、MGC和MG-QoL15;(iii)治疗组中57%和76%的受试者表现出持续的临床改善(MG-ADL评分降低≥2分以及QMG评分降低≥3分,且连续6周),相比安慰剂组仅有33%和11%的受试者获得MG-ADL和QMG方面的改善;及(iv)所有受试者均表现出显著的IgG降低(在第43天,340毫克和680毫克组较基线分别降低57%和74%),并与临床获益密切相关。

巴托利单抗治疗总体上安全且耐受性良好,不良事件(「不良事件」)发生率与安慰剂相当,大多数不良事件为轻度,且未发生严重不良事件(「严重不良事件」)及导致停药的不良事件。

基于此项II期研究期中分析的积极数据,和铂医药已与国家药品监督管理局(国家药监局)药物评审中心举行了「II期结束」会议,其对进行III期研究给予全力支持。和铂医药预期该III期研究将于2021年下半年启动。

关于巴托利单抗(HBM9161)

巴托利单抗(HBM9161)是一种全人源抗FcRn单克隆抗体(mAb),可阻断FcRn-IgG相互结合,加速体内IgG的清除,从而达到有效治疗致病性IgG介导的自身免疫性疾病的效果。现有的证据表明重症肌无力患者的致病IgG水平的降低与临床获益相关。早期研究表明巴托利单抗(HBM9161)耐受性良好,能迅速降低总IgG。这些发现使巴托利单抗(HBM9161)成为首个被证实在中国及高加索人群中经皮下注射(SC)后能持续降低IgG的抗FcRn靶点药物。巴托利单抗用于gMG治疗已被中国国家药监局授予「突破性疗法」。

作用机制

新生儿Fc受体(FcRn)是一种细胞受体,可结合IgG抗体并引导这些抗体经细胞转运。FcRn在防止IgG抗体降解方面发挥着关键作用。因此,FcRn抑制(例如,通过使用FcRn靶向抗体)经证明可降低致病性IgG抗体的水平。其他抗FcRn抗体在IgG介导的自身免疫性疾病中的临床试验已经取得了良好的临床结果,表明FcRn是治疗这些相关疾病的重要药物靶点。


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