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重症肌无力等疾病不可错过的研究

编辑:若初 浏览次数:368 发表日期:2019-04-15 【收藏】
来源:医脉通


来自德国的神经学家Christoph Diener教授对2月份发表与帕金森病、重症肌无力及多发性硬化相关的5项重要研究进行概括总结。


帕金森病


30多年来,关于左旋多巴是具有神经保护还是神经毒性作用的讨论一直在进行中。这些证据均基于动物试验。近期两项临床试验研究结果公布,其中第一项研究——LEAP研究发表在NEJM上在这项研究中,445名早期帕金森病患者被随机分配至左旋多巴和卡比多巴初始治疗组。40周后,所有患者再接受40周的积极治疗。主要终点是统一帕金森病评定量表(UPDRS)总评分。


结果显示,80周后,两组患者的帕金森病的严重程度、疾病进展、运动障碍或运动反应的波动无差异。Christoph Diener教授表示,这是一项非常有意义的研究,因为它表明左旋多巴既不具有神经保护作用,也不具有神经毒性。这意味着如果患者的症状严重到损害其生活质量的程度,那么应从服用左旋多巴或多巴胺能药物开始。


第二项研究发表在Brain上,旨在研究胶质细胞源性神经营养因子(GDNF)在晚期帕金森病患者中的局部应用。41名患者患者接受了经皮给药装置的植入,他们每4周接受GDNF治疗,治疗40周。


总体而言,统一帕金森评分第三部分(UPDRS-III)评分的改善在患者关闭状态下的变化没有任何益处,但在事后分析中,9名患者显示出较大的临床改善。这是一项要求很高的治疗方法,所以Christoph Diener教授表示,应考虑对于晚期帕金森病患者是否实用。如果考虑使用深部脑刺激,会是一个很好的选择。


重症肌无力


第三项关于重症肌无力的研究发表于在Lancet Neurology上。前几年,这项研究报告了3年的随访结果。这研究是一项关于无胸腺瘤的重症肌无力患者的随机研究,比较胸腺切除术联合泼尼松与单用泼尼松治疗的临床效果。结果显示联合治疗明显优于单独的药物治疗。


该研究中的111例患者完成了3年的随访,68名患者完成了5年的随访,主要终点是定量重症肌无力评分。结果显示,与单用泼尼松相比,5年后接受手术联合泼尼松治疗的患者的重症肌无力评分明显降低。与单药治疗相比,联合治疗组长期治疗所需泼尼松减少50%左右。Christoph Diener教授认为该研究结果表明,这种联合治疗优于单独的药物治疗; 但是需要进行更长时间的评估。


多发性硬化


最近两项研究涉及多发性硬化(MS)。第一项研究旨在评估复发缓解型MS在约10年内进展为继发进展型MS的进展,并发表在JAMA上。复发缓解型MS患者中有一半会发展为继发进展型MS,但20年后几乎占所有患者的80%。这是一项来自21个国家的68个MS中心的队列研究,共有1555名患者。研究人员将β干扰素和醋酸格拉替雷的初始治疗与未治疗,以及芬戈莫德、那他珠单抗和阿仑单抗的更积极治疗组合(第二代治疗)进行了比较。


结果显示,与未治疗的患者相比,用β干扰素或醋酸格拉替雷治疗的患者从复发缓解型MS发展为继发进展型MS的风险降低30%。接受第二代治疗的患者转为继发进展型MS的风险降低40%-60%。Christoph Diener教授认为这是MS患者早期开展更积极治疗的有力论据。然而,更重要的是要考虑这些疗法存在更严重的不良反应。治疗时必须与患者进行讨论,权衡治疗的益处与潜在风险。


另一项新的研究也发表在JAMA上,旨在评估对治疗反应不佳的复发缓解型MS患者。这110名患者被随机分配接受非髓性造血干细胞移植组,并继续进行疾病改善治疗。主要终点1年后的扩展残疾状态量表(EDSS)评分。研究最终纳入98名患者。其中移植组患者的EDSS评分降低,而对照组则升高。


幸运的是,两组患者都没有死亡或严重的不良事件。造血干细胞移植是一种具有相当大风险的侵入性疗法。对疾病缓解疗法没有反应的MS患者,这是一个可行的选择,但应到专业中心处治疗,因为那里的医生更懂得权衡该手术的益处和风险。


参考文献:

[1] Verschuur CVM, Suwijn SR, Boel JA, et al. Randomized delayed-start trial of levodopa in Parkinson's disease. N Engl J Med. 2019;380:315-324. 

[2] Whone A, Luz M, Boca M, et al. Randomized trial of intermittent intraputamenal glial cell line-derived neurotrophic factor in Parkinson's disease. Brain. 2019;142:512-525.

[3] Wolfe GI, Kaminski HJ, Aban IB, et al. Long-term effect of thymectomy plus prednisone versus prednisone alone in patients with non-thymomatous myasthenia gravis: 2-year extension of the MGTX randomised trial. Lancet Neurol. 2019;18:259-268. 

[4] Brown JWL, Coles A, Horakova D, et al. Association of initial disease-modifying therapy with later conversion to secondary progressive multiple sclerosis. JAMA. 2019;321:175-187. 

[5] Burt RK, Balabanov R, Burman J, et al. Effect of nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation vs continued disease-modifying therapy on disease progression in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: a randomized clinical trial. JAMA. 2019;321:165-174. Source


信源:New Findings in Parkinson's, Myasthenia Gravis, and Multiple Sclerosis - Medscape - Mar 20, 2019.


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